Douze médicaments ont été reconnus comme innovants depuis janvier 2020. L'enjeu : permettre aux personnes malades de bénéficier d'un remboursement rapide grâce à des procédures accélérées, souligne la Haute autorité de santé.
Malgré la crise sanitaire, la Haute autorité de santé (HAS) estime que son plan d'évaluation des médicaments innovants lancé en janvier 2020, est en bonne voie : immunothérapie, thérapies géniques et cellulaires, les industriels recourent plus souvent aux possibilités de procédures accélérées pour obtenir leur remboursement. Ces délais raccourcis s'accompagnent néanmoins de conditions pour voir si les promesses du traitement sont effectivement tenues.
Haut niveau de progrès
Depuis janvier, la commission de la transparence -instance de la HAS qui évalue les médicaments en vue de leur prise en charge par la collectivité- a rendu 265 avis dont 12 reconnaissent un haut niveau de progrès. Elle a ainsi attribué des niveaux d'amélioration de service rendu élevés, par exemple au vaccin Ervebo contre le virus Ebola, d'une efficacité majeure, ou encore à un anti-cancéreux de première ligne contre le carcinome rénal avancé, le pembrolizumab, relève le professeur Christian Thuillez qui préside cette commission stratégique jusqu'à fin juin.
Médicaments prometteurs
Ces médicaments prometteurs ne concernent pas seulement la cancérologie, souligne-t-il, mais aussi la mucoviscidose (le Symkevi), les maladies infectieuses (comme par exemple le Vaborem, un antibiotique de dernier recours contre certaines entérobactéries résistantes aux autres traitements) ou encore une maladie génétique du sang, la bêta-thalassémie (le Zynteglo). "Pour le Zynteglo, on manque de recul", il faudra voir combien de temps à moyen et long terme, cette thérapie génétique permet de se passer de transfusions sanguines, explique Mathilde Grande, cheffe du service Evaluation des médicaments à la HAS.
Deux médicaments dégradés
Pour trois traitements en cancérologie, les évaluations "conditionnelles" ont été revues cette année. La commission de transparence a dégradé la note de deux médicaments contre le cancer (l'avelumab et le crizotinib), estimant les promesses non tenues, faute d'avoir fournies les études complémentaires nécessaires. En revanche, celle du 3e médicament a été rehaussée, le daratumumab, "sur la base du gain désormais démontré sur la survie des patients". Ces décisions influent sur la prise en charge. La qualité de vie que confère ou non le traitement est un critère important pour l'évaluation, souligne le Pr Thuilliez. D'où l'apport des associations de patients qui siègent et ont droit de vote à la commission.